Адъюнкт-профессор Hong Chen
Зеркальное изображение источника: Университет Вашингтона в Сент-Луис
Лаборатория Chen использует FUSIN на несколько лет, находя обещая результаты в модели опухоли мозга в 2021 и поставляя nanoparticles золота в 2018. Метод доставки использует носовой маршрут для сразу администрации лекарства нос-к-мозга, обходя барьер кров-мозга и уменьшая подвержение к остатку тела. Microbubbles впрыснуты в кровь и осциллируют как только они достигают ультразвук-прицеленную ткань. Это колебание пузыря увеличивает транспорт и накопление интраназально управленных лекарств на стволе мозга. Несколько существующих методов доставки генотерапии в людях: инвазионный непосредственный впрыск в мозг; доставка через нос; и внутривенная впрыска со сфокусированным вызванным ультразвук нарушением кров-мозг-барьера, которое неработоспособно и включает рискованное токсичности в остатке тела.
В новом исследовании, команда использовала adeno-связанные вирусные векторы для того чтобы поставить увеличенный зеленый протеин флуоресцирования к корке и стволу мозга используя сфокусированный ультразвук и microbubbles. Они нашли что FUSIN достигло подобных исходов как непосредственный впрыск, эффективность доставки больше чем 400 створок более высокая чем сфокусированное вызванное ультразвук нарушение кров-мозг-барьера, и эффективность доставки больше чем 2 000 створок более высокая чем интраназальная доставка самостоятельно. К тому же, FUSIN имело минимальные влияния на других органах в теле, с небольшим количеством найденным в легких. «Сфокусированный ультразвук использует волны ультразвука которые могут прорезать скальп и череп для нацеливания виртуально любого положения внутри мозга, где он наводит расширение и сужение microbubble которое нажимают и вытягивают на смежной стене кровеносного сосуда,» Chen сказали. «Процедура по FUSIN полностью неинвазивна и успешно поставляла множественные агенты к различным регионам мозга с высокой эффективностью и минимальной внутрирастительной выдержкой.»
На сегодняшний день, никакие генотерапии не были одобрены для заболеваний центральной нервной системы. Chen сказал что методы которые могут неинвазивно поставить и пространственно прицелиться adeno-связанные вирусные векторы к мозгу будет иметь значительный терапевтический удар. «Мы строим гипотезу что FUSIN-посредничанный adeno-связал вирусную доставку вектора смогите достигнуть более высокой терапевтической эффективности чем интраназально самостоятельно и потенциально быть использованным для того чтобы обработать различные болезни мозга, как заболевание Parkinson,» Ye сказал. «Однако, будущие исследования необходимы.»
Источник: Университет Вашингтона в Сент-Луис
